캡슐유전자치료

그림 1의 정상 세포에서는 DNA에서 복사 된 유전 정보를 가진 mRNA (전령 RNA)가 핵에서 세포질로 이동하여 그것을 바탕으로 동일한 DNA가 복제됩니다. 이때 microRNA가 설계도의 최종 조정을 실시합니다. 즉, microRNA는 mRNA와 결합하고 DNA 복제를 억제하여 세포 분열을 제어합니다. 암 세포는 microRNA 발현 량이 감소 하기 때문에 microRNA 결손 부분에서는 정상적인 DNA 복제 수 없습니다. 그런이유로 이상 단백질의 합성이 활발하게되어 증식 능력이 강하고 분열이 치열하게 일어납니다. 따라서 암세포에 microRNA를 도입함으로써 이상세포 세포 분열을 억제 가능하고 분열이 억제 된 암세포는 곧 자신의 수명에서 자연사 (아포토시스)합니다. [그림 1]

다른 하나는 암세포의 정상화 작용입니다.
정상적인 microRNA를 암세포에 보충함으로써 암세포를 원래 세포 상태로 환원시키는 메커니즘 입니다 [그림 2]
이 작용 메커니즘에 대해서는 현재도 연구가 진행되고 있습니다.

유전자암치료절차

[도1] microRNA 
 
모든 유전 정보는 세포의 DNA에 보존, 축적 되어 있습니다.micro RNA는이 유전 정보를 승계하며 DNA 복제시 설계 조정을 담당하는 물질입니다. [그림 1]
우선 핵의 DNA 정보를 복사 한 mRNA의해 세포질 내에서 동일한 DNA 정보가 복
제됩니다. 이때 설계도의 최종 조정을 실시하는 것이 micro RNA입니다. micro RNA 발현 량이 감소하면 설계도를 바탕으로 이루어지는 DNA 복제를 제어하지 못하고 비정상적인 단백질이 합성되기도 하고, 분열 된 세포가 암이 되는 것으로 간주됩니다.
따라서 microRNA를 보충하여 정상적인 DNA 복제가 이루어 비정상적인 단백질의 합성을 억제하는 것이 가능합니다
 
[도2] 유전자 캡슐(나노입자)
단, microRNA는 직접 혈관 내에 투여하면 파괴되므로 나노 크기의 캡슐 (유전자 캡슐)에 봉입하여 보호합니다.[그림 2] 
 
[도3]  DDS(Drug Delivery System)
이 유전자 캡슐은 나노 크기 때문에 정상적인 혈관에서는  밖으로 누출하지 않으며 감시기구 (망내 계)에 포착 처리되지 않고 혈관 내에서 체류하고 순환하면서 순차적으로 암 조직에 도달합니다. [그림 3]
※ DDS (Drug Delivery System)는 필요한 약을 필요한 양 시간에 목표하는 조직에 전달하는 치료법입니다  
 
[도4] EPR효과(Enhanced Permeability and Retention effect) 
모도달 한 유전자 캡슐은 암 조직의 거친 혈관 벽을 침투 암 조직 내부에 들어니다. (EPR 효과) [그림 4]
 
[도5] 암세포 의한 돈식 작용 
유전자 캡슐은 포도당을 함유하고 있기 때문에 암세포 표면에 과잉 발현하는 GLUT (포도당 수송 단백질)에 의해 암 세포 내부로 흡수되고 엔도솜내의 산성 환경 (pH6.0) 이하로 붕괴하고 microRNA 이 방
출되어 암세포는 자연사 (아포토시스) 하거나 원래의 정상 세포로 돌아갑니다. [그림 5]